Fibrose quística

Alegrias

“A maior alegria reside em vermos, que através do nosso trabalho podemos ter impacto direto na vida dos pacientes (…) comunicarmos aos pacientes e familiares as boas notícias, de que já há uma abordagem terapêutica da qual eles podem beneficiar muito em breve.”
Margarida Amaral

Dificuldades

“A principal dificuldade, prende-se com alguma falta de espaço laboratorial com condições adequadas ao melhor desenvolvimento destes estudos.”
Margarida Amaral

Margarida Amaral, professora do Departamento de Química e Bioquímica da Faculdade de Ciências da ULisboa e coordenadora do BioISI- Biosystems & Integrative Sciences Institute, tem dedicado a vida ao estudo da fibrose quística. O balanço tem sido muito positivo.

Recentemente publicou no EBioMedicine, juntamente com outros investigadores do BioISI e clínicos do Hospital La Fe de Valencia, em Espanha, um estudo sobre uma nova abordagem terapêutica para os doentes portugueses, com a segunda mutação da fibrose quística (A561E) mais frequente em Portugal.

O artigo “Measurements of Functional Responses in Human Primary Lung Cells as a Basis for Personalised Therapy for Cystic Fibrosis” e que tem Margarida Amaral como investigadora principal, também é assinado por Nikhil Awatade, Inna Uliyakina, Carlos Farinha, Luka Clarke, Karina Mendes e Maria Margarida Ramos, investigadores do BioISI, e por Amparo Solé e Juan Pastor, do Hospital La Fe de Valencia.


Nikhil Awatade, Inna Uliyakina, Carlos Farinha, Luka Clarke, Karina Mendes, Maria Margarida Ramos e Margarida Amaral
Fonte Ciências da ULisboa | BioISI

De acordo com o comunicado de imprensa (versão em Inglês), emitido pela Faculdade de Ciências da ULisboa, “os resultados mostram que, à semelhança do que acontece com os pacientes que têm a mutação mais frequente (F508del), os pacientes com a mutação A561E também podem vir a ter benefício terapêutico deste novo fármaco”. Os cientistas testaram pré-clinicamente o novo fármaco, e neste momento, aguardam a sua aprovação pelas agências reguladoras.

Paralelamente, em janeiro de 2015, Margarida Amaral deve ficar a conhecer os resultados da candidatura submetida ao HORIZON 2020, no âmbito do projeto “NewTreatCF - New Treatments for Cystic Fibrosis”.

“Apesar destes resultados bastante positivos, este novo fármaco ainda tem um benefício relativamente limitado. Assim, temos um projeto submetido ao programa HORIZON 2020 da União Europeia para fazer o screen de um milhão de compostos, no sentido de encontrar fármacos mais eficazes para a fibrose quística. Em janeiro devemos ter notícias se passámos à fase [seguinte] da candidatura”, diz Margarida Amaral.

Ana Subtil Simões, Gabinete de Comunicação, Imagem e Cultura
info.ciencias@ciencias.ulisboa.pt

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