Margarida Amaral lidera participação de Portugal no HIT-CF Europe

Medicina personalizada

Abordagem inovadora para pessoas com mutações raras de fibrose quística

Grupo de investigadores do HIT-CF Europe

Investigadores do BioISI Ciências ULisboa, do University Hospital Leuven e do University Medical Centre Utrecht reuniram-se no campus da Ciências ULisboa no final de janeiro passado

Imagem cedida por MA

A FQ é uma doença genética rara que afeta principalmente os pulmões. O tratamento desta doença teve importantes avanços nos últimos anos, com a introdução de uma nova classe de medicamentos testados e mostrados como eficazes apenas em pessoas com as mutações mais comuns no gene CFTR, causador da FQ. Estes novos medicamentos não podem ser prescritos para pessoas com mutações mais CFTR raras e que representam cerca de 15-20% das pessoas com FQ em todo o mundo.

Cerca de 502 pessoas com mutações raras de fibrose quística (FQ) foram recrutadas pelo projeto inovador HIT-CF Europe, financiado pela União Europeia através do Horizonte 2020 e que conta com a participação de Margarida Amaral, professora do Departamento de Química e Bioquímica da Ciências ULisboa, coordenadora do Instituto de Biossistemas e Ciências Integrativas (BioISI) e líder do grupo português neste consórcio.

Para Margarida Amaral, “este projeto tem imenso interesse pois vai trazer novos medicamentos, desenvolvidos por empresas farmacêuticas que também são parceiras no projeto, para indivíduos com FQ através duma abordagem inovadora de medicina personalizada, que consiste em testes pré-clínicos desses novos medicamentos em organoides produzidos a partir de biópsias do próprio indivíduo (fase pré-clínica do projeto)”.

Investigadores do BioISI Ciências ULisboa, do University Hospital Leuven, na Bélgica e de dois laboratórios do University Medical Centre Utrecht, na Holanda, entidade que coordena o consórcio, que participam na componente pré-clínica do projeto, reuniram-se no campus da Ciências ULisboa, no final de janeiro passado.

Os 47 maiores centros de FQ de 16 países europeus, membros da Rede Europeia de Ensaios Clínicos da Sociedade Europeia de Fibrose Quística (ECFS-CTN), colaboraram na colheita de biópsias dos 502 indivíduos com FQ com um perfil genético raro, cujo recrutamento foi iniciado em janeiro de 2019. Os resultados finais destes ensaios organizados pela ECFS-CTN e assistidos pela Julius Clinical deverão ser conhecidos em 2021.

As amostras serão usadas para cultivar modelos celulares personalizados (chamados organoides) pelos três laboratórios envolvidos na fase pré-clínica (Utrecht, Lisboa e Leuven) e armazenados num biobanco na Hubrecht Organoid Technology Foundation (HUB). Os medicamentos experimentais contra a FQ desenvolvidos por vários parceiros farmacêuticos serão testados nesses organoides para verificar sua eficácia no tecido de cada doador individual e assim prever a sua eficácia clínica no indivíduo.

As duas empresas farmacêuticas envolvidas neste projeto são a Proteostasis Therapeutics, e a Eloxx Pharmaceuticals, ambas dos EUA. As drogas serão rastreadas nos organoides em laboratórios universitários em Utrecht, Leuven e Lisboa, a fim e avaliar o benefício real de medicamentos específicos.

Os ensaios clínicos deverão começar na segunda quinzena de setembro deste ano e contam também com a participação do Centro de Referência de Fibrose Quística do Hospital da Santa Maria, através do Centro de Investigação Clínica e do Centro Académico de Medicina de Lisboa.

O consórcio pretende ainda “abrir caminho” através da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para a validação dos organoides como modelo preditivo da resposta clínica dos indivíduos com FQ a novos medicamentos.

Ana Subtil Simões, ACI Ciências ULisboa com University Medical Centre Utrecht
info.ciencias@ciencias.ulisboa.pt
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Stefano Ruberto, Leonardo Vanneschi, Mauro Castelli & Sara Silva foram distinguidos com o best paper award for EuroGP 2014, durante a "17th European Conference on Genetic Programming", ocorrida entre 23 e 25 de abril, em Granada, Espanha.

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“Nestas formações, ensina-se, entre outros aspetos, a detetar situações de paragem cardiorrespiratória precocemente, a saber ligar o 112 rapidamente, sabendo dizer o que é importante, e iniciar manobras básicas, como compressões torácicas para manter alguma circulação e oxigenação dos órgãos vitais até à chegada de ajuda”, explicou o formador do INEM, Rui Rebelo.

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Os desafios que os novos mecanismos de financiamento suscitam apelam à criação de equipas multidisciplinares e complementares que incrementem o impacto da investigação desenvolvida.

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Imagem editada pelo DI

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Entre 1994 e 2013, a Fundação Calouste Gulbenkian atribuiu bolsas a 32 alunos da Faculdade de Ciências da Universidade de Lisboa ao abrigo do Programa de Estímulo à Investigação. Na última edição Alexandra Symeonides e Sara Realista foram as felizes contempladas.

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O projeto internacional de “ciência cidadã” consiste numa plataforma online pioneira, que procura o envolvimento do público na classificação visual de milhões de galáxias.

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Entre os dias 14 a 21 de abril de 2014, inclusive, a biblioteca do C4 está aberta entre as 9h00 e as 17h00.

No total, contabilizaram-se 64.082 visitantes, entre estudantes, recém-licenciados e profissionais, uma subida de 19% face à edição anterior que registou 54.337 visitantes.

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A exposição está em exibição até 29 de junho de 2014.

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Vivemos um momento histórico no mundo da energia: da depleção dos recursos fósseis às alterações do clima, do impacte das renováveis ao re-desenhar dos sistemas de energia e das políticas públicas, tudo se discute num ambiente

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