Em entrevista, a cientista portuguesa, coordenadora do projeto vencedor e diretora do programa doutoral BioSys - Biological Systems - Functional and Integrative Genomics, comenta que “quando temos boas condições para trabalhar até produzimos como os melhores…!”.

O estudo agora premiado e que foi publicado em setembro na revista Cell, sob o título "High‐Content siRNA Screen Reveals Global ENaC Regulators and Potential Cystic Fibrosis Therapy Targets", procurou descobrir novos reguladores da ENaC usando uma abordagem inovadora de screening, combinando genética com microscopia automatizada.

Rainer PepperkoK, Karl Kunzelmann e Margarida D. Amaral projetaram a investigação básica e os financiamentos. Joana Almaça, Diana Faria, Marisa Sousa, Inna Ulyiakina, Lalida Sirianant, Luka A. Clarke, José Paulo Martins e Miguel J. Santos realizaram as experiências e geriram os dados. Por sua vez, a interpretação dos dados coube a Joana Almaça, Diana Faria, Marisa Sousa, Inna Ulyiakina, Lalida Sirianant, Luka A. Clarke, Jean-Karim Heriché, Christian Conrad, Wolfgang Huber e Rainer Schreiber. A redação do artigo é da responsabilidade de Joana Almaça, Karl Kunzelmann e Margarida D. Amaral, que contou com a revisão de Rainer Pepperkok, Karl Kunzelmann e Margarida D. Amaral, bem como a aprovação final de todos os membros do projeto. E assim se faz ciência...

FCUL - Em setembro submeteu a candidatura aos Prémios Pfizer, que são entregues desde 1956 e representam um dos mais importantes galardões em Investigação Biomédica em Portugal. O que simboliza para si e para os membros do projeto vencedor o reconhecimento concedido pela Sociedade das Ciências Médicas de Lisboa?

Margarida D. Amaral (MDA) - Este prémio é o reconhecimento em Portugal por um trabalho de alta qualidade e isso para mim significa muito. Os dois principais investigadores que ajudaram a coordenar este estudo - Karl Kunzelmann e Rainer Pepperkok -, ambos alemães, também já foram informados e também ficaram muito agradados. Decidimos que este prémio (por ser dado por uma instituição portuguesa) vai na sua totalidade para a FCUL a fim de ajudar a financiar uma infraestrutura de microscopia semelhante à que usámos na Alemanha para realizar este trabalho.

FCUL - Este projeto vencedor é o resultado do trabalho de uma equipa constituída por 15 pessoas associadas a quatro instituições. Qual é o balanço da investigação que tem vindo a ser realizada por esta equipa?

MDA - De facto foi um trabalho de equipe que resultou dum projeto financiado pela União Europeia – TargetScreen2 -, que eu coordenei. O balanço, como se vê, tem sido altamente positivo e demonstra que quando temos boas condições para trabalhar até produzimos como os melhores…!

FCUL - A 12 de setembro publicaram na revista Cell online o artigo “High-Content siRNA Screen Reveals Global ENaC Regulators and Potential Cystic Fibrosis Therapy Targets”. Têm recebido muitos comentários dos vossos pares?

MDA - Sim, tenho recebido muitas mensagens de parabéns por parte de vários colegas, ex alunos, etc. curiosamente, espalhados por esse mundo fora, com muitos dos quais não contactava há anos.

FCUL - Descobriram 739 genes que quando inibidos diminuem a atividade da ENaC. Os testes realizados em culturas de células de pulmão de pacientes com Fibrose Quística, mostram que a DGK-iota é um promissor alvo terapêutico. Quais são as próximas etapas do vosso trabalho?

MDA - Segue-se a descoberta de compostos químicos que inibam a DGKiota, à semelhança dos que usámos no estudo, mas que eram apenas reagentes de laboratório que não podem ser usados na clinica. Há já uma empresa inglesa (que também fazia parte do consórcio do TargetScreen 2) que está a avançar nesse sentido, com a nossa ajuda.

FCUL - A Fibrose Quística é a doença genética fatal mais frequente na União Europeia. Desde sempre que o seu percurso está ligado a esta doença. Qual é a sua missão enquanto cientista?

MDA - Estou muito empenhada em encontrar soluções terapêuticas que verdadeiramente ajudem a tratar esta doença na sua “raiz”, ou seja, que vão ao nível molecular e que por isso façam a diferença na qualidade e na esperança de vida dos pacientes com Fibrose Quística. Se o nosso trabalho ajudar a chegar a esse ponto, acho que tudo valeu a pena!